La farmacología pediátrica comprende el estudio de la farmacología de la edad del desarrollo; esto es, desde la concepción del ser humano hasta alcanzar la madurez de un adulto. Se trata, por lo tanto, de una disciplina compleja que implica adaptar los conocimientos farmacológicos generales a las circunstancia fisiológicas y patológicas de un ser en constantes desarrollo y maduración. Con objeto de sistematizar el estudio de esta disciplina (intermedia entre la farmacología y la pediatría), se ha dividido el libro en tres secciones diferenciadas, aunque íntimamente relacionadas entre sí. La Sección 1 considera las bases de la farmacología del desarrollo. Como pilar básico, se hace especial mención a la farmacocinética (PK), que incide en la oncogenia de las enzimas metabolizadoras, y a la farmacodinamia (PD). Como se sabe, la respuesta normal o inesperada a los medicamentos en los niños está condicionada por este pilar básico.

El estudio de las vías de administración y formas farmacéuticas se apoya en los datos anteriores, sin olvidar el importante papel de los peligros de los excipientes inadecuados para los niños. Como consecuencia de ello, se valora la peculiar farmacovigilancia en pediatría. El capítulo de interacciones farmacológicas hace una referencia especial a las interacciones con las plantas medicinales, una auténtica fuente de efectos adversos por el desconocimiento de las propiedades terapéuticas de los preparados naturales. Asimismo, se ha considerado oportuno incluir un capítulo sobre las interacciones de los medicamentos con los alimentos, que comprende además un apartado novedoso sobre nutrigenómica. Las interacciones con los métodos analíticos también merecen una atención especial, al igual que el desconocido campo de la cronofarmacología y sus implicaciones en oncología pediátrica. Esta sección concluye con un capítulo sobre la necesidad de monitorización de algunos fármacos en la edad infantil. En la Sección 2 se analizan los principios de la terapéutica en pediatría. Se inicia con dos importantes capítulos sobre la dosificación de medicamentos pediátricos y sobre el estudio del niño enfermo.

Los medicamentos se administran precisamente en niños enfermos y existen muy pocos datos de PK y PD sobre la respuesta de los medicamentos en situaciones patológicas. La obesidad, una auténtica epidemia del siglo xxi que no respeta la edad infantil, se incluye en el capítulo sobre factores que modifican la respuesta a los fármacos. En el capítulo dedicado a la farmacogenética, se estudia la ontogenia de las enzimas y las proteínas implicadas en la respuesta terapéutica de los medicamentos. El estudio del feto y el paso de fármacos a través de la leche materna se exponen en dos capítulos característicos de la terapéutica pediátrica. Mención especial merece el estudio de las enfermedades raras y medicamentos huérfanos que cierra esta sección. En la Sección 3 se consideran los aspectos éticos y legislativos en investigación pediátrica. El pilar básico lo constituye el diseño ético y científico del ensayo clínico pediátrico, en el capítulo que inicia la sección, y se completa con la correcta obtención del consentimiento informado en el capítulo siguiente.

Las consideraciones éticas encuentran su correlato legal en las disposiciones normativas que se analizan a continuación. La ley también se encarga de regular el uso de medicamentos empleados fuera de lo autorizado en sus fichas técnicas (medicamentos off-label y unlicensed drugs), por lo que se dedica un capítulo a este controvertido tema. Los niños tienen, asimismo, derecho a recibir medicamentos biológicos, por lo que se exponen brevemente sus principales características diferenciadoras y su comparación con los medicamentos biosimilares. Antes de abordar el estudio de los ensayos clínicos especiales, se ha creído oportuno incluir un capítulo sobre estudios preclínicos para facilitar el diseño de cualquier ensayo clínico pediátrico. Finalmente, se incluye un capítulo sobre las peculiaridades de los ensayos clínicos especiales por la singularidad de su diseño, realización e interpretación (ensayos en oncología, sida, embarazo, lactancia y en enfermedades raras). El conocimiento y el estudio de la breve farmacología pediátrica que se exponen a continuación no solo incrementan la dignidad intelectual del profesional, sino que también conllevan —y en esto coincidimos con el Prof. P. Laín Entralgo— una mayor libertad personal e intelectual, de modo que, quien conoce, puede elegir con tranquilidad y mayor acierto.